जीन थेरेपी क्या है? यह कैसे काम करता है?

आपके शरीर की कोशिकाओं में जीन आपके स्वास्थ्य में एक महत्वपूर्ण भूमिका निभाते हैं - वास्तव में, एक दोषपूर्ण जीन या जीन आपको बीमार बना सकते हैं

इस बात को स्वीकार करते हुए, वैज्ञानिक कई वर्षों से जीनों को संशोधित करने या बीमारियों या चिकित्सा की स्थिति का इलाज, इलाज या रोकने के लिए स्वस्थ लोगों के साथ दोषपूर्ण जीन को बदलने के तरीकों से काम कर रहे हैं।

अब जीन थेरेपी पर यह शोध अंत में भुगतान कर रहा है। अगस्त 2017 से, यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन ने तीन जीन थेरेपी उत्पादों को मंजूरी दी है, जो कि उनके पहले प्रकार के हैं।

उनमें से दो एक घातक कैंसर पर हमला करने के लिए एक मरीज की अपनी कोशिकाओं को पुनर्मुद्रण करते हैं, और हाल ही में अनुमोदित उत्पाद एक विशिष्ट जीन में उत्परिवर्तन के कारण होने वाली बीमारी को लक्षित करता है।

कोशिकाओं और जीन क्या हैं? वे कैसे बातचीत करते हैं?

कोशिकाओं और जीनों के बीच संबंध क्या है?

कोशिकाओं सभी जीवित चीजों की मूल इमारतें हैं; मानव शरीर उनमें से trillions से बना है हमारे कोशिकाओं के भीतर हजारों जीन होते हैं जो विशिष्ट प्रोटीन और एंजाइमों के उत्पादन के लिए जानकारी प्रदान करते हैं जो मांसपेशियों, हड्डियों और रक्त को बनाते हैं, जो बदले में हमारे शरीर के कार्यों जैसे पाचन, ऊर्जा बनाने, और बढ़ते हुए समर्थन करते हैं। पेट्री व्यंजन सेल संस्कृति

कैसे जीन थेरेपी वर्क्स

कभी-कभी पूरे या जीन का हिस्सा जन्म से दोषपूर्ण होता है या लापता होता है, या वयस्क जीवन के दौरान जीन बदल सकता है या बदल सकता है। इन विविधताओं में से कोई भी प्रोटीन कैसे बना सकता है, जिससे स्वास्थ्य समस्याओं या बीमारियों में योगदान हो सकता है।

जीन थेरेपी में, वैज्ञानिक मौजूद समस्याओं के आधार पर कई चीजों में से एक कर सकते हैं। वे एक जीन की जगह ले सकते हैं जो किसी के साथ एक चिकित्सा समस्या का कारण बनता है, जो शरीर को बीमारी से लड़ने या इलाज करने में मदद करने के लिए जीन को जोड़ने या समस्याएं पैदा कर रहे जीन को बंद करने में मदद करता है।

कोशिकाओं में सीधे नए जीनों को सम्मिलित करने के लिए, वैज्ञानिक एक "वेक्टर" नामक एक वाहन का उपयोग करते हैं जो आनुवंशिक रूप से जीन देने के लिए इंजीनियर हैं।

उदाहरण के लिए, वायरस, आनुवंशिक पदार्थों को कोशिकाओं में वितरित करने की प्राकृतिक क्षमता रखते हैं, और इसलिए, वेक्टर के रूप में इस्तेमाल किया जा सकता है इससे पहले कि एक वायरस को मानव कोशिकाओं में चिकित्सीय जीन ले जाने के लिए इस्तेमाल किया जा सकता है, हालांकि, इसे संक्रामक बीमारी के कारण होने की क्षमता को दूर करने के लिए संशोधित किया गया है।

जीन चिकित्सा का उपयोग शरीर के अंदर या बाहर के कोशिकाओं को संशोधित करने के लिए किया जा सकता है। जब यह शरीर के अंदर किया जाता है, तो एक डॉक्टर वेक्टर को इंजेक्शन देगा जो सीधे शरीर के उस हिस्से में जीन को लेता है जिसमें दोषपूर्ण कोशिकाएं होती हैं।

जीन थेरेपी में जो शरीर, रक्त, अस्थि मज्जा, या किसी अन्य ऊतक के बाहर कोशिकाओं को संशोधित करने के लिए प्रयोग किया जाता है, रोगी से लिया जा सकता है, और विशिष्ट प्रकार के कोशिकाओं को प्रयोगशाला में अलग किया जा सकता है। वांछित जीन वाले वेक्टर को इन कोशिकाओं में पेश किया जाता है। प्रयोगशाला में गुणा करने के लिए, कोशिकाओं को छोड़ दिया जाता है, और फिर उन्हें मरीज में वापस इंजेक्ट किया जाता है, जहां वे गुणा जारी रखते हैं और अंततः वांछित प्रभाव उत्पन्न करते हैं।

जीन थेरेपी बाजार से पहले जा सकते हैं ...

इससे पहले कि कोई इंसान मनुष्यों में उपयोग के लिए जीन थेरेपी उत्पाद बेच सकता है, जीन थेरेपी उत्पाद को सुरक्षा और प्रभावीता के लिए परीक्षण किया जाना चाहिए ताकि एफडीए वैज्ञानिक यह विचार कर सकें कि क्या उपचार के जोखिम लाभों के प्रकाश में स्वीकार्य हैं या नहीं।

जीन थेरेपी दवाओं को बदलने और उन मरीजों के लिए विकल्प बनाने का वादा रखती है जो कठिन, और यहां तक ​​कि लाइलाज, बीमारियों के साथ रह रहे हैं। जैसे ही वैज्ञानिकों ने इस चिकित्सा में बड़ी प्रगति की है, एफडीए ऐसे महत्वपूर्ण उपचारों की त्वरित समीक्षा से विकास को गति देने में सहायता करने के लिए प्रतिबद्ध है जो जीवन को बचाने की क्षमता रखते हैं।

Https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm581216.htm से